Terapia Xénica

A terapia xénica se pode definir como a transferencia de material xenético dun individuo con fins terapéuticos , mentres que terapia celular procura mesmo fin , por administración de células. Ambas disciplinas poden intimamente asociada. Este é o caso do uso terapéutico de células modificadas xeneticamente .

O material xenético usado no ámbito da terapia de xenes pode ser de tipos moi diferentes:

É moi común , no caso de ADN que codifica unha proteína , caso en que é necesario para acadar o núcleo das células para dar orixe a un ARN mensaxeiro que, posteriormente, mediar a produción da proteína terapéutica.
O efecto terapéutico pode ser conseguida a través da inhibición da expresión de xenes endóxenos responsables da patoloxía. Isto pódese conseguir por transferencia de interferencia de ARN anti- sentido ou tipos de oligonucleótidos .
Nunha determinada aplicación de terapia xenética para resolver xenes defectuosos xurdiu , en vez de ofrecer unha copia adicional para restaurar a súa función.
A introdución de material xenético pode ser efectuada directamente sobre o individuo ( terapia xénica in vivo ), ou poden ser realizados en células illadas son entón administrados ao corpo ( terapia xenética ex vivo ). Polo tanto, este último xeito pode tamén ser considerada a terapia celular.
O material xenético en si ten dificultade para penetrar nas células e , polo tanto, precisa de vehículos ( vectores ) para facilitar a súa introdución. Podemos distinguir dous grupos de vectores :

Os vectores virais. Isto é onde a súa patoxenicidade redúcese e incorporado material xenético a ser introducido en células de virus modificados. Os vectores virais máis utilizados son derivados de Adenovírus , virus adeno - asociado, retrovirus , virus do herpes , etc. Nunha aplicación especial para o cancro, estes virus poden exercer efecto terapéutico directo , destruíndo ( virotherapy ) células tumorais .

Vectores non virais. Son compostos a base de lípidos sintéticos ou substancias Catión engloban material xenético nas nanopartículas de formulario con capacidade de penetrar nas células.

Tamén pode entrar na célula a través de métodos físicos , como a eletroporação ou " bombardeo " con partículas metálicas.
As aplicacións potenciais da terapia xenética son amplas. Sempre que identificou un xene responsable dunha enfermidade, torna-se un obxectivo para a terapia xenética. Pero, en moitos outros casos de enfermidades multifatoriais , coa transferencia de xenes pode alcanzar efectos terapéuticos. En realidade , as probas actuais son realizados en pacientes con cancro, enfermidades infecciosas, cardiovasculares , etc.